MISSISSAUGA, ON, le 15 nov. 2021 /CNW/ - Nexviazyme^MC (avalglucosidase alpha pour injection) est maintenant approuvé au Canada pour le traitement à long terme des patients de plus de 6 mois atteints de la maladie de Pompe à début tardif (déficience de l'alpha-glucosidase acide)¹. La maladie de Pompe est un trouble métabolique récessif autosomal rare défini par un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide (GAA), entraînant une accumulation de glycogène dans les lysosomes. Celle-ci endommage les muscles, y compris le diaphragme, qui soutient la fonction respiratoire, et les muscles squelettiques, qui interviennent dans la mobilité, ce qui a des répercussions sur l'endurance fonctionnelle et la respiration². Nexviazyme est une enzymothérapie de remplacement conçue pour fournir une source exogène de GAA à l'organisme afin de stimuler l'absorption d'enzymes cellulaires et d'améliorer la clairance du glycogène dans les tissus cibles³.

« En raison de sa gravité, la maladie de Pompe affecte considérablement la mobilité et la respiration des patients, des choses que nous tenons souvent pour acquises, a déclaré le D^r Mark Tarnopolsky, directeur de la clinique neuromusculaire et neurométabolique du Centre médical de l'Université McMaster. L'approbation de Nexviazyme par Santé Canada marque une étape importante pour les patients canadiens atteints de la maladie de Pompe et pourrait représenter une nouvelle norme de soins. »

On estime qu'entre 5 000 et 10 000 personnes dans le monde souffrent de la maladie de Pompe⁴. De nombreux patients atteints d'une forme à révélation tardive de la maladie doivent attendre longtemps avant de recevoir un diagnostic⁵.

« Cette approbation est une excellente nouvelle pour les patients qui vivent avec cette maladie débilitante et qui disposent de peu d'options ainsi que pour leur famille, a affirmé Brad Crittenden, directeur général de l'Association canadienne de Pompe. Bien que le diagnostic de la maladie de Pompe soit accablant et effrayant, savoir que de nouvelles options deviennent disponibles pour ceux qui en ont besoin représente une étape positive. »

« Notre principal objectif est de soutenir les personnes qui souffrent de maladies chroniques et de maladies rares tells que la maladie de Pompe », a conclu Carrie McElroy, directrice générale par intérim de Sanofi Genzyme et responsable par intérim du Canada. « Bien qu'il n'existe actuellement aucun remède, il est important de pouvoir offrir de nouvelles options de traitement et de poursuivre la recherche pour les patients canadiens atteints de la maladie de Pompe. »

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SOURCE Sanofi Canada