Toronto, 26 mars 2025. Santé Canada a accordé un avis de conformité (AC) à ALTUVIIIO® (facteur antihémophilique [recombinant, sans domaine B], protéine de fusion Fc-VWF-XTEN) pour le traitement des adultes, des adolescents et des enfants atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII [FVIII]).
Les données d’essais cliniques ont montré une réduction de 77 % du taux de saignements annualisé (TSA) chez les participants qui ont reçu ALTUVIIIO®, comparativement à leur traitement prophylactique antérieur par un autre facteur VIII.
L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l’incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations, lesquels peuvent causer des lésions et des douleurs chroniques et entraîner d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie A est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur.
Emil Wijnker
Président, Société canadienne de l’hémophilie (SCH)
« La SCH salue l’approbation d’ALTUVIIIO® par Santé Canada. La commodité des perfusions intraveineuses hebdomadaires représente une avancée importante, et le fait de disposer d’une autre option thérapeutique accroît les possibilités de soins pour les personnes atteintes d’hémophilie A. »
Stephanie Veyrun-Manetti
Responsable nationale et directrice générale des soins spécialisés, Sanofi Canada
« Depuis plus d’une décennie, Sanofi fait preuve d’un engagement inébranlable pour l’amélioration de la vie des patients atteints d’hémophilie, la poursuite d’une science révolutionnaire et le développement de nouvelles approches thérapeutiques. Cette approbation représente un important progrès dans le traitement des patients atteints d’hémophilie A au Canada. Alors que nous continuons à repousser les limites du possible, nous travaillons vers un avenir où les répercussions de l’hémophilie A sur la vie quotidienne seront minimes et où les possibilités des personnes touchées par cette maladie seront sans limites. »
Dr Davide Matino
Hématologue
« Le but ultime du traitement de l’hémophilie est de combler l’écart entre la vie avec la maladie et la vie sans les limites imposées par la maladie. Avec l’approbation de traitements novateurs comme ALTUVIIIO®, les patients auront accès à un facteur à action soutenue qui constituera la nouvelle norme de soins et permettra aux patients de profiter de périodes de protection prolongées. »
Dr Anthony Chan
Pédiatre-hématologue
« Cette approbation souligne les raisons pour lesquelles la recherche de traitements avancés est essentielle pour les patients. L’hémophilie A est perçue comme une maladie qui dicte le quotidien des patients. En maintenant le facteur à un niveau se situant dans les valeurs normales ou quasi normales la plupart du temps, ce traitement est un pas de plus vers un avenir où l’hémophilie A ne sera plus une maladie limitative. »
La monographie d’ALTUVIIIO® comprend des données sur des patients atteints d’une forme sévère d’hémophilie A qui avaient été traités antérieurement, notamment les données de l’étude déterminante XTEND-1 menée chez des adultes et des adolescents et celles de l’étude XTEND-Kids menée chez des enfants âgés de moins de 12 ans. Veuillez consulter la monographie pour obtenir des renseignements détaillés. Dans le cadre de l’étude XTEND-1, le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO® (50 UI/kg) a atteint le critère d’évaluation principal, conférant une protection significative contre les épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie A sévère, avec un taux de saignements annualisé (TSA) moyen de 0,7 (IC à 95 % : 0,5 – 1,0) et un TSA médian de 0 (Q1, Q3 : 0 – 1,0) pour les hémorragies traitées. ALTUVIIIO® a également atteint le principal critère d’évaluation secondaire, avec une réduction significative de 77 % du TSA pour les hémorragies traitées par rapport à une prophylaxie antérieure par facteur VIII sur la base d’une comparaison intra-patient (IC à 95 % : 58 %-87 %).
Dans le cadre de l’étude XTEND-Kids menée chez des enfants de moins de 12 ans, le traitement par ALTUVIIIO® (50 UI/kg), administré une fois par semaine pendant 52 semaines (n = 73), a permis d’obtenir un TSA moyen de 0,6 (IC à 95 % : 0,4 – 0,9) et un TSA médian de 0 (Q1, Q3 : 0,0 – 1,0) pour les hémorragies traitées. Les résultats relatifs à l’innocuité concordent avec ceux de l’essai XTEND-1.
Dans l’étude XTEND-1, ALTUVIIIO® à l’état d’équilibre a permis de maintenir l’activité du FVIII dans les valeurs normales ou quasi normales (> 40 UI/dL) pendant une durée moyenne (écart-type) de 4,1 (0,7) jours dans le cadre d’un traitement prophylactique hebdomadaire chez les adultes. Une activité du FVIII supérieure à 10 UI/dL a été maintenue chez 83,5 % des adultes et des adolescents tout au long de l’étude. Chez les enfants de moins de 12 ans, ALTUVIIIO® a permis de maintenir l’activité du FVIII dans les valeurs normales ou quasi normales (> 40 UI/dL) pendant 2 à 3 jours et une activité du FVIII > 10 UI/dL pendant environ 7 jours.
Dans toutes ces études, ALTUVIIIO® a présenté un profil d’innocuité bien établi et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté, bien qu’il soit possible d’observer la formation d’inhibiteurs après l’administration ALTUVIIIO®. Les effets secondaires associés à ALTUVIIIO® les plus fréquents (> 10 %) ont été les céphalées, les douleurs articulaires et les dorsalgies.
À propos d’ALTUVIIIO®
ALTUVIIIO® (facteur antihémophilique [recombinant, sans domaine B], protéine de fusion Fc-VWF-XTEN) est le premier facteur VIII de remplacement à action soutenue de sa classe pharmacothérapeutique. Il est conçu pour prolonger la protection contre les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine, chez les adultes et les enfants atteints d’hémophilie A. Chez l’adulte et l’adolescent, ALTUVIIIO® présente une demi-vie de trois à quatre fois plus longue que celle des facteurs VIII de remplacement classiques ou à demi-vie prolongée, procurant des taux d’activité élevés et soutenus du facteur qui se situent dans les valeurs normales ou quasi normales, ce qui permet de l’administrer une fois par semaine. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet plafond du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteurs VIII de remplacement d’ancienne génération. ALTUVIIIO® repose sur la technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques XTEN ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la circulation sanguine.
ALTUVIIIO® est actuellement approuvé et commercialisé aux États-Unis, à Taïwan, au Japon et dans les pays membres de la Commission européenne sous le nom d’ALTUVOCT pour le traitement et la prévention des saignements et la prophylaxie périopératoire chez les personnes atteintes d’hémophilie A.
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